“我们已经为20名难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者开展CAR-T治疗。全部患儿的症状都得到改善，停用了激素及所有免疫抑制剂。”10月8日，在位于浙江杭州的国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心，浙江大学医学院附属儿童医院（以下简称浙大儿院）副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授在医院成果通报会上介绍。
SLE是自身免疫介导的弥漫性结缔组织病，常侵犯多系统和多脏器，可能产生严重的并发症甚至死亡，对于儿童患者而言，临床表现比成人更复杂，且预后更为严重。CAR-T细胞疗法是嵌合抗原受体T细胞疗法的简称，早期主要应用于血液系统肿瘤，近年来开始在其他领域拓展。
今年年初，浙大儿院发起“靶向CD19 嵌合抗原受体T淋巴细胞治疗难治性儿童系统性红斑狼疮”临床研究，面向全国招募受试者，目前已完成20例患儿的治疗，包括16例女童和4例男童，其中，患儿病程最短4月、最长11年。
今年3月，该项临床研究001号病例顺利出院的消息得到广泛关注后，一些SLE患儿从山东、山西、宁夏、河北、福建、新疆等地慕名而来。
毛建华与红斑狼疮患儿。浙大儿院供图
毛建华介绍，CAR-T细胞疗法是把病人自身免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和改造，给这些T细胞装备上特殊分子，使它们能识别并攻击特定的靶细胞，再把改造过后的T细胞注射回病人身体，从而消灭异常的靶细胞。随着020号病例实现CAR-T细胞回输，这项临床研究宣告顺利完成。参与的病例中，第1例CAR-T细胞回输时间为2024年3月12日，第20例CAR-T细胞回输时间为2024年10月4日，二者时间跨度不足7个月。
浙大儿院肾脏内科主治医师何雪作为该CAR-T临床试验项目联络人，时刻关注患儿的恢复情况。她透露，001号病例完成细胞回输超过半年，目前已经没有什么红斑狼疮症状，面部皮疹消退，蛋白尿消失，9月已经返回校园。
她说，002号至005号也在逐步恢复。剩余的15个病例随访时间还不是很长，有待进一步随访观察，但就目前的各项指标而言，也都恢复好转。
“SLE给患儿带来的不仅有疾病折磨，还有长期服药、经常复诊、饮食忌口等多种烦恼。他们在治疗后身体好转、食欲增加，表现出积极的生活态度。”毛建华表示。
据了解，毛建华团队新的研究项目“通用型靶向CD19 CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮”研究预计将在10月中旬启动。
他介绍，通用型CAR-T又称同种异体CAR-T，与首期研究项目的自体CAR-T相比，是从健康供者体内采集T细胞，并在体外通过基因工程技术改造后大规模扩增，制备成现货型的细胞药物。由于其来源于健康供者，不受患者T细胞数量和质量影响，制备成功率高，同时也进一步拓展了CAR-T细胞疗法治疗SLE的应用范围。
